Terapias génicas

¿Que es?

La terapia génica se ha desarrollado como un método de acercamiento al tratamiento de las enfermedades humanas, basado en la transferencia de material genético a las células de un individuo

¿Cómo funciona la terapia genética?

se puede realizar tanto como por dentro como por fuera delcuerpo.
Algunas veces un gen es defectuoso o parcialmente incompleto desde el nacimiento, o puede cambiar o mutar durante la vida adulta.

¿La terapia genética promete transformar la medicina?

Puede generar opciones para los pacientes que viven con enfermedades difíciles e incluso incurables. A medida que los científicos continúan logrando grandes avances en este tipo de terapia, la FDA está comprometida a ayudar a acelerar su desarrollo mediante el análisis oportuno de tratamientos innovadores que pueden salvar vidas.

¿Qué se necesita para que la terapia génica funcione?

se debe introducir el gen terapéutico en cientos de millones de células, y para ello es necesario un vehículo o vector que lo trasporte hasta el interior de las
células.

¿Qué debe tener un buen vector?

Ser reproducible y estable. Permitir la inserción de material genético. Reconocer y actuar sobre células específicas. Poder regular la expresión del gen terapéutico. Carecer de elementos que induzcan una respuesta inmune. Ser inocuo o que sus posibles efectos secundarios sean mínimos.

Vectores no virales

Como el bombardeo con partículas, la inyección directa de ADN, los liposomas
catiónicos y la transferencia de genes mediante receptores. Se transfiere genes tanto en vitro como en vivo. Estas partículas, aceleradas por una descarga eléctrica de un aparato o por un pulso de gas son «disparadas» hacia el tejido. Otra alternativa es la inyección directa del ADN o ARN puro circular y cerrado covalentemente, dentro del tejido deseado. Es un método económico, y un procedimiento no tóxico, si se compara con la entrega mediante virus. Como desventaja fundamental hay que señalar que los niveles y persistencia de la expresión de genes dura un corto periodo de tiempo.

Vectores virales

Agrupan cuatro tipos de virus:

Retrovirus: material genético es una cadena sencilla
de ARN

Adenovirus: su principal ventaja de su utilización en la terapia génica es que se pueden producir en grandes cantidades y transfieren de forma muy eficaz el material genético

Virus adenoasociados: son virus muy simples y son capaces de expresarse a largo plazo en las células
que no se dividen, no patógenos y por lo tanto en la mayoría de los pacientes no aparecen
respuestas inmunes

Herpesvirus: son muy útiles, pues es posible insertar en su genoma grandes
cantidades de ADN y llevar a cabo durante largos periodos de tiempo infecciones latentes en la célula hospedadora, sin ningún efecto aparente sobre ésta

Aplicaciones de la terapia génica

La terapia génica ha demostrado ser factible en algunas enfermedades humanas. En concreto, la terapia génica mediada por el uso de vectores retrovirales y dirigida al tejido hematopoyético se ha utilizado para el tratamiento de inmunodeficiencia por déficit de ADA, adrenoleukodistrofia, y otras.
No obstante, el uso de estos vectores que se integran en el ADN de la célula hospedadora ha sido asociado a efectos adversos graves, por lo que se han propuesto mejoras que aumentan la bioseguridad. Por otra parte, el uso de vectores no integrativos, como los adenoasociados, ha mostrado recientemente éxito en el tratamiento de la hemofilia tipo B, debida a déficit en el factor IX de coagulación, y se ha llegado a la fase de comercialización para el caso de hipercolesterolemia por mutaciones en la enzima LPL.